17番染色体短腕（17p）欠失があり、再発または難治性の人が「ベネクレクスタ」治療を受けた結果、79.4％の人が治療に奏効した。
「ベネクレクスタ」治療を選択した場合、半数以上の人が重篤な有害事象を経験するリスクがある。5％以上の人に現れた重篤な有害事象は、発熱、自己免疫性溶血性貧血、肺炎、発熱性好中球減少症。試験ではそれぞれ7％、7％、6％、5％の人に現れた。代表的なグレード3以上の有害事象は好中球減少症、感染症、貧血、血小板減少症。試験ではそれぞれ40％、20％、18％、15％の人に現れた。
この試験結果を受けて、2015年5月には米FDAから、既治療17p欠失慢性リンパ性白血病の治療薬としてBreakthrough Therapyの指定を受け、2016年4月に承認された。
【発表】
2016年5月10日
【試験名】
M13-982（Phase 2）〔NCT01889186〕
【原著】
Lancet Oncol. 2016 ;17:768-778. [PubMed:27178240]
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