18-60歳のFLT3遺伝子変異を有する人が初めての治療を考える場合、標準的な「化学療法」に「ミドスタウリン」治療の上乗せを選択することで、生存期間の延長が期待できる。
試験では、標準的な化学療法は導入療法として「ダウノルビシン＋シタラビン」、地固め療法として「高用量シタラビン」が用いられた。生存期間は、「ミドスタウリン＋標準的化学療法」を受けた人では74.7ヵ月、「プラセボ＋標準的化学療法」を受けた人では25.6ヵ月と、「ミドスタウリン」治療を上乗せすることで生存期間が延長（p=0.009）。
「ミドスタウリン」の上乗せによって、貧血、皮疹・落屑、悪心が増加。
【発表】
2017年6月23日
【試験名】
RATIFY/CALGB 10603（Phase 3）〔NCT00651261〕
【原著】
N Engl J Med. 2017 ;377:454-464. [PubMed:28644114 ]
【さらに詳しく】