LIBRETTO-001（NEJM）
治療歴があるRET融合遺伝子陽性の甲状腺がんの19名がRET阻害薬「レットヴィモ」治療を受けた結果、79％の人が治療に奏効し、18.4ヵ月間奏効が持続した。
「レットヴィモ」治療の主なグレード 3 以上の有害事象は、高血圧（21%）、ALT上昇（11%）、AST上昇（9%）、低ナトリウム血症（8%）、下痢（6%）。2％の人が薬剤関連有害事象のために「レットヴィモ」治療を継続できなかった。
【発表】
2020年8月27日
【試験名】
LIBRETTO-001（Phase1/2）〔NCT03157128〕
【試験実施国】
米国、オーストラリア、香港
【原著】
N Engl J Med. 2020;383:825-835. [PubMed: 32846061]
【こちらの図鑑も合わせて見る】
【さらに詳しく】
- RET 変異陽性甲状腺癌に対するセルペルカチニブの有効性〔NEJM日本語アブストラクト〕
- selpercatinib、RET変異甲状腺髄様がんに有効な可能性／NEJM〔ケアネット〕
- selpercatinibは甲状腺がんに有効〔Medical Tribune〕
【添付文書における表記】
12歳以上の③化学療法歴のあるRET融合遺伝子陽性の根治切除不能な甲状腺癌患者10例注1)（日本人患者1例を含む）、④化学療法歴のないRET融合遺伝子陽性の根治切除不能な甲状腺癌患者12例注2)、⑤化学療法歴のあるRET遺伝子変異陽性の根治切除不能な甲状腺髄様癌患者97例（日本人患者1例を含む）及び⑥化学療法歴のないRET遺伝子変異陽性の根治切除不能な甲状腺髄様癌患者90例に本剤1回160mg注3)を1日2回経口投与した。主要評価項目であるRECIST ver. 1.1に基づく独立評価委員会判定による奏効率は、それぞれ③50.0%（95%信頼区間:18.7-81.3）、④100%（95%信頼区間:73.5-100）、⑤68.0%（95%信頼区間:57.8-77.1）及び⑥63.3%（95%信頼区間:52.5-73.2）であった。
注1) 未分化癌2例、低分化癌2例を含む。
注2) 低分化癌1例を含む。
注3) 12歳以上の小児に対する本剤の承認用法・用量は、（1）体表面積1.2m2未満の患者に80mg、（2）体表面積1.2m2以上1.6m2未満の患者に120mg、（3）体表面積1.6m2以上の患者に160mgをそれぞれ1日2回経口投与である。
安全性評価対象400例に認められた主な副作用は、口内乾燥（35.3%）、高血圧（31.8%）、ALT増加（28.0%）、AST増加（26.8%）、疲労（25.3%）等であった。