AIEOP-BFM ALL 2017（NEJM）
18歳未満で高リスクB細胞急性リンパ性白血病と診断され、寛解導入療法、地固め療法、1サイクルの強化化学療法後の治療を考える場合、「強化化学療法(2サイクル)」の代わりに「ビーリンサイト(2サイクル)」治療を選択することで4年無イベント生存率の向上が期待できる。
小児高リスクB-ALL一次治療における歴史的パラダイムシフト
高毒性の従来化学療法の一部をイムノセラピー（ビーリンサイト）へ置換することで、治癒率・無イベント生存率を大きく高め、同時に感染症や粘膜炎等の重篤な毒性を劇的に削減できることが証明された。
同種造血幹細胞移植（HSCT）の安全性の飛躍的向上
移植前の前療法として毒性の低い「ビーリンサイト」を使用することで、移植後の体力的負担や毒性が軽減され、移植関連死亡率が 16.4% から 2.5% へと劇的に低下した。
中枢神経系（CNS）再発の抑制効果
ビーリンサイト治療を受けた人で孤立性中枢神経再発（1.0% vs 3.0%）および全体の中枢神経再発が抑えられたことから、T細胞の活性化や髄注化学療法との併用が中枢神経保護に寄与する可能性が示された。
「減量・置換（De-escalation by Replacement）」戦略の確立
従来の「化学療法を強める」アプローチから、「毒性化学療法を削り免疫療法に置き換える」アプローチへの転換を決定づける極めて大きな臨床的意義を持つ。
【発表】
2026年9月17日
【試験名】
AIEOP-BFM ALL 2017（Phase 3）〔NCT03643276〕
【試験参加国】
オーストラリア、オーストリア、チェコ、ドイツ、イスラエル、イタリア、スロバキア、スイス
【原著】
N Engl J Med 2026;395:1075-1089. [PubMed: 42748428]
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