2024年7月22日、「経口HIF-2α阻害薬 ウェリレグ」単剤治療が「フォン・ヒッペル・リンドウ病（VHL病）関連腫瘍」を予定適応症として承認申請され、2025年6月24日承認された。本承認申請は、『LITESPARK-004』試験の結果に基づいている。
VHL病は、VHL遺伝子変異によって腫瘍が引き起こされる難治性の希少疾患で、国内推定患者数は600～1000人。
【承認日】
2025年6月24日
【承認申請日】
2024年7月22日
【効能及び効果】
フォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍
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