転移性ぶどう膜黒色腫と診断された12名が「RAF/MEK阻害薬 アブトメチニブ＋FAK阻害薬 デファクチニブ」併用療法を受けた結果、6名(50％) が病勢をコントロールできたが、奏効した人はいなかった。
本試験の結果は、ぶどう膜黒色腫に対するFAK阻害薬とMEK阻害薬の併用療法が、副作用の観点からは非常に忍容性が高かったものの、臨床的な有効性（腫瘍縮小効果）は不十分であることを示した。
また、探索的なバイオマーカー解析により、治療抵抗性のメカニズムとしてALDH1A3の発現増加や、SGK-mTORC2経路などの代替的な生存シグナルの活性化が関与している可能性が示唆された。これにより、今後のぶどう膜黒色腫治療の開発においては、GNAQ/GNA11変異の下流シグナルを遮断するため、FAK阻害薬に加えてPKC阻害薬を組み合わせるなど、より多角的に経路を標的とする新たな併用戦略が必要であることが示された。
【発表】
2026年7月11日
【試験名】
Phase 2〔NCT04720417〕
【試験参加国】
米国
【原著】
Cancers (Basel). 2026 ;18:2232. [PubMed: 42512298]