DeFi (NEJM)
進行性デスモイド腫瘍のと診断された人が治療を考える場合、「γ-セクレターゼ阻害薬 ニロガセスタット」治療を選択することで、無増悪生存期間の延長が期待できる。
「ニロガセスタット」治療を受けた人の41%が治療に奏効した(vs 8%, p<0.001)。
「ニロガセスタット」治療の主な有害事象は、下痢( 84%)、悪心(54%)、倦怠感(51%)、低リン酸血症(42%)、斑状丘疹状皮疹(32%)。
【発表】
2023年3月 9日
【試験名】
DeFi (Phase 3)〔NCT03785964〕
【試験参加国】
米国、ベルギー、カナダ、ドイツ、イタリア、オランダ、英国
【原著】
N Engl J Med. 2023;388:898-912. [PubMed: 36884323]
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