DIALOG（Blood）
初発の慢性骨髄性白血病と診断された小児25名が「タシグナ」治療を受けた結果、64％の小児において12サイクル時点までに少なくとも1回の分子遺伝学的大奏効に達し、64％の小児が12サイクル時点で細胞遺伝学的完全寛解が得られた。
【発表】
2019年12月5日
【試験】
DIALOG（Phase 2）〔NCT01844765〕
【試験参加国】
米国、フランス、ハンガリー、イタリア、日本、韓国、マレーシア、オランダ、ロシア、スペイン、タイ、トルコ、英国
【原著】
Blood. 2019 ;134:2036-2045. [PubMed: 31511239]
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【添付文書における表記】
初発もしくはイマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の患者58例（日本人9例を含む）を対象に非盲検、非対照試験を実施し、ニロチニブ230mg/m2を1日2回投与した。
主要評価項目であるサイクル12時点までに少なくとも1回MMRが得られた患者の割合は、64.0%（25例中16例）であった。
初発の慢性期の慢性骨髄性白血病患者（小児）に対する分子遺伝学的効果
N=25
サイクル12時点までに少なくとも1回のMMR達成率
64.0%（16/25）
95%信頼区間
42.5～82.0
1サイクル：28日間
曝露期間（休薬期間を含む）の中央値（最小値～最大値）：14.6ヵ月（1.4～27.6ヵ月）
MMR：BCR-ABL1転写量がベースライン標準値から3log以上減少又は末梢血中のBCR-ABL転写量比が標準化されたベースライン値の0.1%以下に低下主要評価項目であるサイクル12時点で細胞遺伝学的完全寛解（Complete CyR）が得られた患者の割合は、64.0%（25例中16例）であった。
初発の慢性期の慢性骨髄性白血病患者（小児）に対する細胞遺伝学的効果
N=25
サイクル12時点でのComplete CyR達成率
64.0%（16/25）
95%信頼区間
42.5～82.0
1サイクル：28日間
曝露期間（休薬期間を含む）の中央値（最小値～最大値）：14.6ヵ月（1.4～27.6ヵ月）
Complete CyR：骨髄中のPh＋分裂中期細胞が0%副作用発現頻度は、86.2%（初発及びイマチニブ又はダサチニブに抵抗性又は不耐容の患者50/58例、日本人9例を含む）であった。主な副作用は頭痛27.6%（16例）、高ビリルビン血症、発疹各20.7%（12例）、悪心15.5%（9例）、斑状丘疹状皮疹13.8%（8例）、嘔吐12.1%（7例）、脱毛症10.3%（6例）等であった。検査値異常の主な副作用は、血中ビリルビン増加31.0%（18例）、ALT増加29.3%（17例）、AST増加24.1%（14例）等であった。（用法及び用量の一変承認時までの集計）
注1）本剤の承認された用法及び用量は、初発の慢性期の慢性骨髄性白血病の場合、成人では1回300mgを1日2回である。