FIREFLY-1（Nat Med）
25歳以下でBRAF遺伝子変異陽性の低悪性度神経膠腫と診断され、1ライン以上の全身療法を受け、病勢が進行した69名が「オジェンダ」治療を受けた結果、67％の人が治療に奏効し、16.6ヵ月奏効が持続した。
新規治療選択肢の創出
これまでMEK阻害薬以外の有効な標的治療がなかった「BRAF融合遺伝子」を有する難治性小児低悪性度神経膠腫に対し、高い奏効率を示す画期的な経口治療オプションをもたらした。
服薬の利便性とコンプライアンス向上
「週1回の投与」であり、かつ「食事の影響を受けない」こと、さらに小児が服用しやすい「液剤（再構成用懸濁液）」が用意されているため、毎日の服薬や絶食制限が困難な小児における治療アドヒアランスが飛躍的に向上する。
小児低悪性度神経膠腫特有の画像評価（遅発反応）の発見
T1画像ベース（RANO-HGG）だけでなく、T2/FLAIR画像ベース（RAPNO、RANO-LGG）を用いた最大規模の評価が行われ、一部の患者で「初期の画像上での増大（フレア/偽進行）」の後に腫瘍が大きく縮小する遅発反応が実証された。これにより、患者に臨床的な悪化がない限り、初期の画像進行のみで直ちに中止せず、8〜12週間後に再評価して治療を継続するという新しい臨床的管理アプローチが提示された。
一次治療への進展（Phase 3試験実施中）
本試験の優れた成果に基づき、初発の小児低悪性度神経膠腫に対する一次治療として、オジェンダ単剤と標準化学療法を直接比較する国際Phase 3試験（LOGGIC/FIREFLY-2試験）が進行中であり、将来的に標準治療を塗り替える可能性がある。
【発表】
2023年11月17日
【試験名】
FIREFLY-1（Phase 2）〔NCT04775485〕
【試験参加国】
米国、オーストラリア、カナダ、デンマーク、ドイツ、イスラエル、オランダ、シンガポール、韓国、スイス、英国
【原著】
Nat Med. 2024 ;30:207-217. [PubMed: 37978284]