KOMET-001（JCO）
NPM1変異陽性の急性骨髄性白血病と診断され、標準治療が無効、不適格、または同種造血幹細胞移植後に再発した92名が「メニン阻害薬ジフトメニブ」治療を受けた結果、22％の人が寛解した。
既存治療で予後不良なNPM1変異陽性の急性骨髄性白血病において、従来の標準治療の奏効率（12%）を大きく上回る22%のCR/CRh率が示された。
「ジフトメニブ」治療のグレード3以上の有害事象は、発熱性好中球減少症（26%）、貧血(20%）、血小板減少症（20%）。
【発表】
2025年9月25日
【試験名】
KOMET-001（Phase 2）〔NCT04067336〕
【試験参加国】
米国、ベルギー、カナダ、フランス、ドイツ、イタリア、ポーランド、スペイン、英国
【原著】
J Clin Oncol. 2025 Sep 25. [PubMed: 40997296]