LITESPARK-004（NEJM）
フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病を伴う腎細胞がんと診断された61名が「経口HIF-2α阻害薬 ウェリレグ」治療を受けた結果、41名（67%）が治療に奏効した。
VHL病に関連する中枢神経血管芽腫（CNS-HB）、膵神経内分泌腫瘍（pNET）、網膜血管芽腫における奏効率は、それぞれ48％（50名中24名、完全奏効4名）、91％（22名中20名、完全奏効11名）、93％（14名中13名）であった。
本試験の結果に基づいて、2025年6月24日「 ウェリレグ」治療が「フォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍」を効能・効果として承認された。
【発表】
2025年4月12日
【試験名】
LITESPARK-004（Phase 2）〔NCT03401788〕
【試験参加国】
米国、デンマーク、フランス、英国
【原著】
Lancet Oncol 2025; 26: 571-582. [PubMed: 40228516]
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