【軟部肉腫：二次治療（12週PFS）】ハラヴェン

2017年2月1日 すしほーる 20.骨・軟部肉腫 0

進行または転移性の脂肪肉腫または平滑筋肉腫と診断され、1ライン以上の化学療法を受けたことがある日本人35名が初めての治療として「ハラヴェン」治療を受けた結果、60％の人が12週後も増悪なく生存できた。治療に奏効した人はだれもいなかった。

「ハラヴェン」治療の主なグレード3または4の有害事象は、好中球減少症（86%）、白血球減少症（75%）、リンパ球減少症（33%）、貧血（14%）、発熱性好中球減少症（8%）。

【発表】

2017年2月1日

【試験】

Phase 2

【試験実施国】

日本

【原著】

Jpn J Clin Oncol. 2017 ;47:137-144.　[PubMed: 28173193]

【添付文書における表記】

1レジメン以上の前治療歴を有する進行又は再発の悪性軟部腫瘍患者（51例）に対し、有効性及び安全性を評価した。有効性は2つの腫瘍組織型群別（平滑筋肉腫又は脂肪肉腫群、その他組織型群）に評価を行った。本試験では、胎児性横紋筋肉腫、軟骨肉腫、骨肉腫、ユーイング肉腫／未熟神経外胚葉性腫瘍、消化管間質腫瘍、隆起性皮膚線維肉腫、炎症性筋線維芽細胞腫、神経芽細胞腫、悪性中皮腫、子宮の中胚葉性混合腫瘍を組み入れ対象から除外した。
主要評価項目である投与12週時のprogression-free rate（PF率：その時点の評価がCR、PR又はSDであった被験者の割合）は以下の通りであった。

投与12週時のPF率

脂肪肉腫／平滑筋肉腫
（N=35）

その他組織型
（N=16）

12週時評価
CR
PR
SD

0
0
21

0
0
5

PF率（%）
（90%信頼区間）

60
（44.7,74.0）

31
（13.2,54.8）

安全性解析対象症例51例中全例に副作用が認められた。主な副作用は、白血球減少（100.0%）、好中球減少（98.0%）、リンパ球減少（78.4%）、貧血（47.1%）、発熱（41.2%）、倦怠感（39.2%）、悪心（37.3%）、末梢神経障害（33.3%）、脱毛症（27.5%）、口内炎（25.5%）、味覚異常（23.5%）、ALTの上昇（23.5%）、ASTの上昇（23.5%）、食欲減退（21.6%）、疲労（17.6%）、便秘（15.7%）、発疹（15.7%）、血中アルブミンの低下（15.7%）、LDHの上昇（15.7%）、鼻咽頭炎（13.7%）、CKの上昇（13.7%）、蛋白尿（13.7%）、頭痛（11.8%）、上気道感染（11.8%）、血中リンの低下（11.8%）、肝機能障害（11.8%）であった。（効能追加承認時の集計）