FOENIX-CCA2（NEJM）
FGFR2遺伝子融合/再配列を有する肝内胆管がんと診断され、１ライン以上の治療歴がある103名が「リトゴビ」治療を受けた結果、42％の人が治療に奏効し、9.7ヵ月間奏効が持続した。
「リトゴビ」治療の主なグレード3の治療関連有害事象は、高リン酸血症（30%）、AST上昇（7%）、口内炎（6%）、倦怠感（6%）。治療関連有害事象のため、「リトゴビ」治療を中止した人は2％であった。
【発表】
2023年1月19日
【試験名】
FOENIX-CCA2（Phase 2）〔NCT02052778〕
【試験参加国】
日本（北海道大学大学院、京都大学医学部附属病院、東北大学病院、大阪国際がんセンター、国立がん研究センター中央病院）、米国、オーストラリア、カナダ、フランス、ドイツ、香港、イタリア、韓国、オランダ、スペイン、台湾、英国
【原著】
N Engl J Med 2023; 388:228-239. [PubMed: 36652354]
【さらに詳しく】
- FGFR2 再構成肝内胆管癌に対するフチバチニブ〔NEJM日本語アブストラクト〕
- futibatinib、既治療のFGFR2融合/再構成陽性肝内胆管がんに有望／NEJM〔ケアネット〕
- FGFR2遺伝子融合/再構成を有する肝内胆管癌にFGFR阻害薬futibatinibが有効な可能性が第II相の最終解析で確認【ASCO 2022】〔日経メディカル〕
- FGFR2変異陽性進行肝内胆管癌にFGFR阻害薬futibatinibが高い効果を示す、TP53同時発生変異にも効果【AACR 2021】〔日経メディカル〕
- 進行胆管がんにfutibatinibが有望 FGFR2遺伝子融合／再構成陽性例が対象の国際第Ⅱ相試験〔Medical Tribune〕
【他の治療選択肢】
【FGFR2陽性肝内胆管がん：二次治療（ORR）】リトゴビ
【FGFR2陽性肝内胆管がん（ORR）】ペマジール
【添付文書における表記】
化学療法歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性注)の治癒切除不能な肝内胆管癌を対象とした第Ⅱ相パートにおいて、103例（うち日本人患者14例）に本剤20mgを1日1回経口投与した。主要評価項目であるRECIST ver.1.1に基づく独立評価判定による奏効率（%）は、41.7（95%信頼区間：32.1-51.9）であった。
注) FGFR2遺伝子のイントロン17とエクソン18の境界領域周辺に切断点を有し、他の遺伝子（リーディングフレームの一致の有無に関わらない）又は遺伝子間領域と融合したものと定義された。
本剤が投与された103例中102例（99.0%）に副作用が認められた。主な副作用は、高リン血症（85.4%）、脱毛症（33.0%）及び口内乾燥（30.1%）等であった。