化学療法治療歴があり、MMR欠損または高頻度マイクロサテライト不安定性を有する人が「キイトルーダ」治療を受けた結果、33％の人で奏効が得られた。
「キイトルーダ」治療を受けた13％（コホートA）、16%（コホートB）の人がグレード3または4の治療関連有害事象を経験した。主な有害事象は膵炎、倦怠感、ALT上昇、リパーゼ上昇（いずれも3％）。
2018年12月21日、本試験および大腸がんを対象にしたKEYNOTE-158試験の結果に基づいて、「キイトルーダ」が「癌化学療法後に増悪した進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）を有する固形癌」に対する効能・効果が承認された。
【発表】
2019年11月14日
【試験名】
KEYNOTE-164（Phase 2）〔NCT02460198〕
【原著】
J Clin Oncol . 2020 ;38:11-19. [PubMed: 31725351]