ZUMA-3（Lancet）
18歳以上で再発または難治性の細胞性急性リンパ芽球性白血病と診断された55名が「CAR-T細胞 ブレクスカブタゲン オートルユーセル」治療を受けた結果、71％の人が寛解し、12.8ヵ月寛解が持続した。「ブレクスカブタゲン オートルユーセル」治療の主な有害事象（グレード3以上）は、貧血（49％）、発熱（36％）、感染症（25％）であった。
長期的な生存・治癒の可能性
これまでの再発・難治性成人B細胞性急性リンパ性白血病治療は、新薬（ビーリンサイト、ベスポンサなど）で寛解を得た後に、速やかに同種造血幹細胞移植による追加の地固め療法を行わなければ長期生存は困難であった。しかし本試験では、ブレクスカブタゲン オートルユーセル投与後に追加のallo-SCTを受けたのは18%に過ぎず、感度分析でも同種造血幹細胞移植による地固め療法の有無が寛解期間（12.8ヵ月）に影響を与えなかったことから、追加の移植を行わずとも、単回のCAR-T療法のみで長期的な治癒をもたらし得る可能性を示した。
高齢患者への新たな希望: 従来の標準治療である同種造血幹細胞移植の適応から除外されやすく、極めて予後が不良であった65歳以上の高齢患者において100%（8/8例）のCR/CRi率を示したことは、高齢患者に対する強力な治療の選択肢となることを意味する。
迅速な実用性
アフェレーシス（細胞採取）から製品出荷までの製造期間の中央値が13〜14.5日と極めて迅速であり、進行が早く一刻を争う再発・難治性B細胞性急性リンパ性白血病に対して、タイムリーに治療を提供できるという実臨床上の強みが実証された。
安全性の管理
重篤なサイトカイン放出症候群や神経毒性のリスクはあるものの、その発現時期は輸注後早期（サイトカイン放出症候群: 中央値5日、神経毒性: 中央値9日）に限定されており、トシリズマブやステロイドを用いたプロトコルに沿った介入により、十分に管理可能であることが示された。
【発表】
2021年6月3日
【試験名】
ZUMA-3（Phase 2）〔NCT02614066〕
【試験参加国】
米国、カナダ、フランス、ドイツ、オランダ
【原著】
Lancet 2021; 398: 491-502. [PubMed: 34097852]
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