LIBRETTO-001（NEJM）
未治療のRET変異を有する甲状腺髄様がんの人がRET阻害薬「レットヴィモ」治療を受けることによって73％の人が治療に奏効し、22.4ヵ月治療に奏効した。92%の人が1年後も増悪なく生存してできた。
「レットヴィモ」治療の主なグレード 3 以上の有害事象は、高血圧（21%）、ALT上昇（11%）、AST上昇（9%）、低ナトリウム血症（8%）、下痢（6%）。2％の人が薬剤関連有害事象のために「レットヴィモ」治療を継続できなかった。
【発表】
2020年8月27日
【試験名】
LIBRETTO-001（Phase1/2）〔NCT03157128〕
【試験実施国】
米国、オーストラリア、香港
【原著】
N Engl J Med. 2020;383:825-835. [PubMed: 32846061]
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